Carglumsäure
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| Allgemeines | ||||||||||||||||||||||
| Name | Carglumsäure | |||||||||||||||||||||
| Andere Namen |
N-Carbamyl-L-glutaminsäure | |||||||||||||||||||||
| Summenformel | C6H10N2O5 | |||||||||||||||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | ||||||||||||||||||||||
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| Arzneistoffangaben | ||||||||||||||||||||||
| ATC-Code | ||||||||||||||||||||||
| Eigenschaften | ||||||||||||||||||||||
| Molare Masse | 190,15 g·mol−1 | |||||||||||||||||||||
| Sicherheitshinweise | ||||||||||||||||||||||
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| Toxikologische Daten | ||||||||||||||||||||||
| Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa). | ||||||||||||||||||||||
Carglumsäure ist ein Orphan-Arzneimittel, das zur Behandlung durch einen Mangel an N-Acetylglutamat-Synthetase ausgelöster Hyperammonämie eingesetzt wird. Die chemische Verbindung leitet sich von der Carbamidsäure und der Glutaminsäure ab und ist wie die zuletzt genannte chiral.
Pharmakologie
[Bearbeiten | Quelltext bearbeiten]Zu einer potentiell hirnschädigenden Hyperammonämie kommt es, wenn der Harnstoffzyklus im Körper nicht mehr funktioniert, der Körper also kein Ammoniak durch Einbau in Harnstoff entgiften kann. Dies ist bei N-Acetylglutamat-Synthetasemangel der Fall.[2] Ursache sind Mutationen im NAGS-Gen (Chromosomenregion 17q21.31). Das Produkt der N-Acetylglutamat-Synthetase (N-Acetylglutamat) dient im Körper als allosterischer Aktivator der Carbamoylphosphat-Synthetase I.
Carglumsäure ist ein Strukturanalogon vom fehlenden N-Acetylglutamat und kann ebenfalls als Aktivator dienen. Es wirkt therapeutisch sogar besser.[2]
Einzelnachweise
[Bearbeiten | Quelltext bearbeiten]- ↑ a b c Datenblatt N-Carbamyl-L-glutamic acid bei Sigma-Aldrich, abgerufen am 23. Juni 2014 (PDF).
- ↑ a b H. Lüllmann, K. Mohr, L. Hein: Pharmakologie und Toxikologie, 17. Auflage, Georg Thieme Verlag, Stuttgart 2010, ISBN 978-3-13-151647-3, S. 267.